르네상스 파마(Renaissance Pharma)의 약물이 소아암 치료를 변화시킬 수 있다

Oct 11, 2023

신경모세포종 진단을 받은 어린이 중 약 50%는 종양이 퍼져 수술이 더 이상 실행 가능한 치료 옵션이 아닌 고위험군으로 간주됩니다. 이 뚜렷한 통계로 인해 이 질병은 치료하기가 매우 어렵습니다. 하지만 터널 끝에는 빛이 있을지도 모릅니다. 임상 시험에서 가능성을 보인 영국 기반 르네상스 파마(Renaissance Pharma)의 약물 후보는 이 질병을 치료하는 것을 목표로 하고 있습니다.

신경모세포종은 미국에서만 약 700명의 어린이에게 영향을 미치는 희귀한 어린이 암이며, 환자의 90%가 5세 미만입니다. 신경아세포종 가족력이 있는 어린이는 신경모세포종 발병 가능성이 더 높지만 대부분의 경우 산발적으로 발생합니다. 이는 신경모세포라고 불리는 완전히 발달되지 않은 신경 조직이 종종 유전적 돌연변이로 인해 통제할 수 없을 정도로 자랄 때 발생합니다. 이러한 세포의 지속적인 증식으로 인해 종양이 형성됩니다.

종양을 죽이는 것을 목표로 하는 현재의 치료 접근법에는 수술, 화학요법, 방사선 요법이 포함됩니다. 그러나 대부분의 사례는 종양이 인근 장기를 압박할 정도로 확산되면 발견되기 때문에 어린이는 종종 이러한 치료를 여러 번 받아야 하며 이는 환자에게 큰 타격을 줍니다.

“이들은 고용량 화학요법, 줄기세포 이식, 방사선 치료, 수술을 받은 아이들입니다. 내 말은, 이것은 잔인하고 잔인한 치료 과정이라는 것입니다.”라고 새로운 약물 후보로 소아암 치료를 변화시키려는 스타트업인 Renaissance Pharma의 CEO인 Simon Ball이 말했습니다.

일주일 조금 전에 출범한 Renaissance Pharma는 Ball과 전 EUSA Pharma CEO였던 Lee Morley 회장이 공동 창립한 회사입니다. 임상 단계에 있는 회사의 약물 후보 Hu14.18은 개발된 몇 안 되는 항-GD2 단일클론 항체 중 하나입니다. GD2 항원은 신경모세포종 종양에서 높게 발현되므로 유망한 약물 표적이 됩니다.

미국 기반 United Therapeutics의 Unituxin 및 영국 생명공학 회사인 EUSA Pharma의 Qarziba와 같은 키메라 항-GD2 항체와 달리 Hu14.18은 인간화 항체입니다. 이러한 항체는 키메라 항체에 비해 면역원성 위험이 낮습니다.

더욱이, 유니툭신과 카르지바는 모두 초기 치료가 실패하거나 더 이상 효과적이지 않을 때 2차 치료법으로 제공되며, 후자는 일반적으로 환자가 골수 파괴 요법과 줄기세포 치료를 통해 적어도 부분적인 반응을 얻은 화학요법 과정을 받았을 때 제공됩니다. 세포 이식.

현재 시장에 나와 있는 유일한 인간화 항-GD2 단클론 항체는 미국 생명공학 Y-mAbs Therapeutics의 Danyelza이며, 이는 불응성 및 재발성 질환의 경우에만 처방됩니다. 이는 암 치료 유도 단계에서 GD-2 표적 치료제 시장에 큰 격차를 남긴다.

Renaissance Pharma의 Hu14.18은 신경모세포종 종양 세포의 표면에 결합하도록 설계되었습니다. Ball에 따르면 결합은 면역 세포를 모아 종양 세포를 죽인다. 잠재적인 약물을 독특한 것으로 만드는 것은 용량 제한 통증과 기타 특정 부작용을 줄이도록 설계되었다는 것입니다. 면역체계의 핵심 과정인 보체 활성화를 감소시키는 점돌연변이를 이용해 약물을 생산해 항체가 말초신경과 결합해 발생하는 통증을 최소화하기 때문이다. 이는 결국 더 높은 항체 투여를 가능하게 합니다. 게다가 종양을 파괴할 수 있는 잠재력을 강화하기 위해 약물은 세포 사멸 활성을 증폭시킬 수 있는 세포주에서 파생됩니다.

“GD2 항체 관점에서 현재 유도 환경에서 데이터를 얻을 수 있는 것은 아무것도 없습니다. 이것이 바로 이것이 우리에게 매우 흥미로운 이유입니다.”라고 Ball이 말했습니다.

Hu14.18의 개발, 제조, 상업화 권리 확보를 위해 미국 세인트쥬드어린이연구소(St. Jude Children's Research Hospital)와 독점 라이선스 계약을 체결한 회사는 임상 2상을 진행해 긍정적인 결과를 얻었다. 연구를 위해 64명의 환자에게 유도 단계의 일부로 Hu14.18과 함께 6주기에 ​​걸쳐 화학요법 약물인 부술판과 멜팔란을 투여한 후 방사선 요법과 추가 면역요법을 받았습니다.